index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

233

Références bibliographiques

529

Mots-clés

Knockout Human Humans Child Transcriptomics Alternative splicing Myotonic dystrophy type 1 Inbred C57BL Genetic Loci Liver Gene therapy Astrocyte Muscular Dystrophy Dependovirus/genetics/immunology MiRNA Dosage Muscle CRISPR/Cas9 Chromosomal instability Muscular dystrophy Pluripotent stem cells Duchenne muscular dystrophy Myopathy Retinitis pigmentosa Adult HEK293 Cells Transduction Induced pluripotent stem cells Genes Aequorin DMD Preschool Astrocytes Phenotype Genetic Therapy Age-related macular degeneration Transfection/methods Gene Expression Regulation Dependovirus/genetics Dystrophin Myopathies Cell Line Genetic Therapy/methods Calcium Genome RNA biology Myotubular myopathy Protein Tyrosine Phosphatases Muscle disease Female Adeno-associated virus Genetic Neurons Activin Receptors Polymorphism Receptors Animals Gene Transfer Techniques Antigens Pathological modeling Thérapie cellulaire Inbred mdx Lentiviral vector Aging Mice Micronuclei Human pluripotent stem cells Canine Cellules souches embryonnaires humaines Lentivirus/genetics Reporter Spinal muscular atrophy FKRP Mitochondria Male Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Chromothripsis Flavivirus Animal models Mutation Animal DLK1-DIO3 Duchenne Muscular Dystrophy CRISPR-Cas9 Cellules souches pluripotentes Disease Models Metabolism Cellules souches pluripotentes humaines Genetic Vectors Cell therapy AAV Progeria Immunology Myotonic dystrophy Virus Integration Cell Proliferation Genotoxicity Golgi apparatus Viral Genome editing